Terapia Gênica, O Que é Terapia Gênica?

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Terapia Gênica, O Que é Terapia Gênica?

Terapia Gênica, O Que é Terapia Gênica?Por terapia gênica se entende a transferência de material genético com o propósito de prevenir ou curar uma enfermidade qualquer. No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito. Se trata de uma ideia muito simples, mas como veremos sua realização prática apresenta vários obstáculos.

Dificuldades para a implantação imediata e eficaz da terapia gênica

Os genes têm mecanismos para ligar/desligar sua expressão (fabricação das proteínas que codificam). Esses controles existem porque a expressão dos produtos gênicos (proteínas) varia com o tempo e de acordo com o tecido.

• O primeiro desafio é montar um "cassete" do gene em questão mais seus controles de expressão combinados para produzir uma quantidade ideal da proteína.

Problema: como entregar esses "cassetes" para um grande número de células doentes sem perturbar as saudáveis.

Para curar a célula doente, o DNA com as instruções para a fabricação da proteína necessária tem que estar integrado ao ponto correto do genoma da célula. Caso isso não ocorra o DNA é destruído integração incorreta pode afetar a expressão da proteína em questão, destruir a configuração ou alterar a expressão de um gene saudável e causar um problema pior.

Para ser bem-sucedida, a terapia ainda tem que controlar a rejeição das células aos DNAs estranhos. Nesses casos, as células enviam sinais de SOS para o sistema imune que se encarrega de destruí-las. Uma reação imune exagerada pode levar à morte.

vetores modificados (adenovírus e retrovírus): ao se implantarem no DNA da célula podem recombinar com vírus antigos ali instalados (vacinas, doenças antigas) risco de voltar à atividade e causar doença.

Deve-se interferir na constituição genética das células? Afinal, não podemos prever riscos e efeitos a longo prazo dessa terapia.

• Nos males hereditários, o tratamento das células reprodutoras (esperma e óvulo) poderia curar nossos filhos. Mas os riscos também seriam transmitidos.

• A terapia genética poderá um dia ser um instrumento de cura poderoso, mas precisaremos entender melhor as questões clínicas e debater as éticas.

Terapia Gênica
Já se contam aos milhares as experiências que buscam introduzir nas células genes novos que possam causar algum efeito benéfico. No caso do câncer, pesquisas procuram colocar no interior das células doentes pedaços de DNA que levem à produção de substâncias tóxicas. Espera-se com isso que o próprio tumor fabrique venenos que o matem por dentro, sem prejudicar as células sadias. Em alguns casos foi possível fazer o câncer regredir, pelo menos por certo tempo. Em outros tipos de males, o novo gene levado para as células poderia induzi-las a fabricar substâncias curativas em vez de toxinas. Assim, elas seriam capazes, por exemplo, de acelerar a regeneração dos ossos. A Aids talvez possa ser tratada por meio de moléculas que chamem a atenção das defesas orgânicas, incitando-as a atacar o HIV. Porém, ainda não se trata de curar um mal hereditário nem de corrigir um gene defeituoso.

Um dos problemas do processo é encontrar um transporte seguro o suficiente para levar o gene salvador para dentro do organismo. Inúmeras possibilidades vêm sendo pesquisadas. Uma das mais comuns é infiltrar o gene em um vírus benigno. Como o vírus é um invasor natural da célula, carrega para o interior dela o DNA curativo. Não se considera a técnica totalmente segura, pois o vírus pode contaminar alguma célula não prevista.

Ainda assim, se imagina que dentro de 15 ou 20 anos o tratamento possa chegar aos hospitais e se tornar uma revolução tão grande quanto o foram as vacinas e os antibióticos.

– Em outubro de 2002, um dos poucos casos incontroversos de cura por terapia gênica sofreu um sério revés na França. Um menino que havia sido curado da "doença da bolha" (deficiência quase total do sistema imune), foi diagnosticado com leucemia, provavelmente adquirida em decorrência do tratamento anterior. Em setembro de 1999, um problema ainda mais sério: o paciente Jesse Gelsinger, de 18 anos, morreu no hospital da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos (EUA). Gelsinger era um dos 6 mil pacientes que aceitaram participar dos testes por terem doenças incuráveis; no seu caso, a incapacidade de eliminar amônia (substância tóxica) do organismo. O governo norte-americano suspendeu imediatamente os testes, mas a maior parte das instituições os retomaram depois de poucos dias. Novos casos de falha na terapia gênica surgiram em 2002 e 2003, revelando a necessidade de cuidado extremo ao usá-la. Mesmo assim, as promessas são grandes. Um motivo de ânimo, em 2003, foram os estudos dos genes ligados a certas doenças mentais: esquizofrenia, depressão e o chamado distúrbio bipolar. Os cientistas esperam entender como esses genes distorcem o funcionamento da mente, e, em seguida, projetar remédios que possam corrigir os distúrbios.

– Os primeiros estudos de terapia gênica foram realizados no final da década de 70 e procuravam descobrir, principalmente, como atacar males hereditários, causados por defeitos genéticos congênitos. Uma das doenças que se pretendia combater era a anemia falciforme, na qual os glóbulos vermelhos do sangue, normalmente arredondados, se tornam achatados e compridos, como uma pequena lua crescente. Como não conseguem chegar às extremidades dos vasos sanguíneos, que têm um diâmetro minúsculo, muitas células morrem por não receber a cota adequada de nutrientes.

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